由 MSK 斯隆儿科项目研究人员率先开发的新型疗法获得 FDA 批准用于高危神经母细胞瘤患者

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肿瘤内科医生 Nai-Kong Cheung。

肿瘤内科医生 Nai-Kong Cheung。

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准将 naxitamab (Danyelza) 用于高危神经母细胞瘤患者的治疗。该药物也被称为人源化 3F8,由纪念斯隆凯特琳儿科癌症项目 MSK 斯隆儿科项目的研究人员开发。 Naxitamab 的临床试验由儿科肿瘤医生 Brian Kushner 和 MSK 斯隆儿科项目的神经母细胞瘤团队主导开展。 如今美国和全球的患者将更容易获得这种治疗。

神经母细胞瘤是一种罕见的神经组织癌症,通常源于腹部。 其主要影响幼儿群体。 尽管过去这种疾病在几乎所有的高危病例中都是致命的,但在过去的二十年中,其前景得到了相当大的改善,部分得益于 MSK 斯隆儿科项目研究人员首创的技术和疗法

Naxitamab 一种小鼠单克隆抗体 3F8 的人源化抗体,由 MSK 斯隆医生-科学家 Nai-Kong Cheung 设想和开发。 该药物通过附着在细胞表面糖 GD2 上,靶向攻击化疗或放射治疗后仍然存活的肿瘤细胞。 该抗体有助于激活患者自身的免疫系统,使其破坏残留的神经母细胞瘤细胞。

“这一成就代表了 MSK 斯隆神经母细胞瘤服务团队几十年来研究的集体努力和付出,”MSK 斯隆儿科系主任 Andrew Kung 表示: “我们非常高兴该药物的获批将使世界各地患神经母细胞瘤的儿童受益。 该批准是对转化科学在开发改变实践的疗法中的重要性的一大验证。”

实现研究的重要里程碑

从 20 世纪 80 年代末开始,MSK 斯隆研究者利用一种小鼠抗体 3F8 联合手术和化疗来治疗神经母细胞瘤。 该方法显著提高了高危疾病患儿的治愈率。 2007 年,Cheung 医生和 MSK 斯隆的同事们开始开发一种名为 Hu3F8 的 3F8 人源化抗体。 人源化单克隆抗体被免疫系统排斥的可能性较低,其效力大大强于小鼠抗体。 非营利组织 Band of Parents 在支持 Hu3F8 蓝图从实验室转化到临床应用方面发挥了重要作用。

Hu3F8 的测试开始于 2011 年的 I 期临床试验,试验的目的是确定最佳和最安全的给药剂量。 2015 年,MSK 斯隆将 Hu3F8 授权给 Y-mAbs Therapeutics 进行商业开发。 基于在其他治疗无效的儿童患者中测试这种药物的早期临床研究结果,FDA 于 2018 年授予该药突破性疗法资格。 如今随着近期 FDA 的批准,Hu3F8 已经完成了其开发历程。

“看到 FDA 的批准,我感到非常的欣慰,”Cheung 医生表示: “该批准背后代表了 MSK 斯隆的核心价值:研究、教育和改善患者医疗照护。 接下来,我衷心希望该药物可以真正帮助到更多患有高危神经母细胞瘤的儿童。 我对所有这些年以来支持和参与这项科学研究的患者和家属表示深切的感谢,也是他们激励着我一直不懈努力。 如果没有他们,我们不可能取得这一进展。”

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感谢那些一直致力于造福子孙后代的人

MSK 斯隆儿科项目对所有患者倡导组织、基层和非营利组织的大力支持表示衷心的感谢,他们的奉献和所有的慈善举措都极大地帮助推动和加速研究的进展,并推动了 MSK 斯隆神经母细胞瘤相关临床试验的顺利开展。

如果您希望向 MSK 斯隆儿科项目进行捐赠,请访问:https://giving.mskcc.org/MSK-Kids

Cheung 医生拥有与人源化 3F8 相关的知识产权和利益以及 Y-mAb Therapeutics 的股权。MSK 斯隆的研究人员(包括 Cheung 医生)开发了人源化 3F8,MSK 斯隆将这一知识产权授权给 Y-mAbs Therapeutics。MSK 斯隆具有与人源化 3F8 和 Y-mAb Therapeutics 相关的机构财务利益。

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